“超說(shuō)明書(shū)用藥”又稱(chēng)為“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”（unlabeled uses, off-label use, out-of-label usage or outside of labeling），是國(guó)內(nèi)外臨床用藥中普遍存在的現(xiàn)象，“超說(shuō)明書(shū)用藥”管理是規(guī)范臨床藥品合理使用、保障患者治療需要和用藥安全的重要手段。

目前，國(guó)際上一些發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”制定了相應(yīng)的規(guī)定和專(zhuān)家共識(shí)，而且許多國(guó)家在嚴(yán)格掌握藥品的藥效、藥動(dòng)學(xué)以及適應(yīng)證、禁忌證、循證醫(yī)學(xué)等基礎(chǔ)上同意“說(shuō)明書(shū)之外的用法”。1964年第18屆世界醫(yī)學(xué)協(xié)會(huì)聯(lián)合大會(huì)通過(guò)了《赫爾辛基宣言》，稱(chēng)“當(dāng)無(wú)現(xiàn)存有效的預(yù)防、診斷和治療方法治療患者時(shí)，若醫(yī)師覺(jué)得有挽救生命、重新恢復(fù)健康或減輕痛苦的希望，那么在取得患者知情同意的情況下，醫(yī)師應(yīng)當(dāng)不受限制地使用尚未證實(shí)的或是新的預(yù)防、診斷和治療措施”。美國(guó)醫(yī)院藥師協(xié)會(huì)、美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)、美國(guó)健康保險(xiǎn)協(xié)會(huì)等相關(guān)組織也都有類(lèi)似的專(zhuān)家共識(shí)。認(rèn)為“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”是“代表患者最需要的治療信息”，限制“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”將“限制患者獲得治療的權(quán)利”，但“醫(yī)師采取的治療決定應(yīng)當(dāng)與患者的需要相一致”。1982年，美國(guó)食品和藥品管理局對(duì)“說(shuō)明書(shū)之外的用法”發(fā)表聲明：“《美國(guó)食品、藥品和化妝品法》沒(méi)有限制醫(yī)師使用任何藥物，對(duì)于上市后的藥品，醫(yī)師治療方案的適應(yīng)人群可以不在藥品說(shuō)明書(shū)之內(nèi)，在某些情況下，醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)報(bào)道的‘藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法’是合理的”，并明確表示“不強(qiáng)迫醫(yī)師必須完全遵守官方批準(zhǔn)的藥品說(shuō)明書(shū)用法。若‘藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法’是根據(jù)合理的科學(xué)理論、專(zhuān)家以及臨床對(duì)照試驗(yàn)獲得的，是為了患者的利益，沒(méi)有欺騙行為，藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法是合理的”。

無(wú)庸置疑，“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”會(huì)比說(shuō)明書(shū)內(nèi)用法存在更大的風(fēng)險(xiǎn)，因此，超說(shuō)明書(shū)用藥必須規(guī)范，在保證患者獲得必要治療的同時(shí)，讓臨床醫(yī)生與藥師的法律風(fēng)險(xiǎn)降到最低。

2004年，《中國(guó)風(fēng)濕病學(xué)雜志》刊登了“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法的若干問(wèn)題及對(duì)策”，這是國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域發(fā)表的第一篇論文，引起了業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注。但“藥品說(shuō)明書(shū)之外的用法”專(zhuān)著業(yè)內(nèi)罕見(jiàn)，臨床急需相關(guān)專(zhuān)著服務(wù)于臨床和醫(yī)政管理。在此背景下，2013年5月，在我國(guó)醫(yī)院藥學(xué)專(zhuān)家李大魁教授的帶領(lǐng)下，在中國(guó)藥學(xué)會(huì)科技開(kāi)發(fā)中心的大力支持下，出版了我國(guó)首部《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥參考》，共包含了13個(gè)章節(jié)，收錄了78種藥物，共128例“說(shuō)明書(shū)之外的用法”、相應(yīng)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)和文獻(xiàn)來(lái)源。該書(shū)的出版為“超說(shuō)明書(shū)用藥”評(píng)價(jià)提供了循證方法，在一定程度上也減少了醫(yī)學(xué)界、藥學(xué)界、法學(xué)界以及患者對(duì)“超說(shuō)明書(shū)用藥”的認(rèn)識(shí)上的分歧。

近年來(lái)，國(guó)內(nèi)一些學(xué)術(shù)團(tuán)體也在此方面作了大量積極、有意義的探索，形成共識(shí)。例如廣東省藥學(xué)會(huì)、四川省藥學(xué)會(huì)臨床藥學(xué)專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、中國(guó)藥學(xué)會(huì)藥物臨床評(píng)價(jià)研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)、中國(guó)藥理學(xué)會(huì)治療藥物監(jiān)測(cè)研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì)等學(xué)術(shù)團(tuán)體發(fā)表了超說(shuō)明書(shū)用藥專(zhuān)家共識(shí)，推動(dòng)了“超說(shuō)明書(shū)用藥”的循證評(píng)價(jià)和臨床管理工作。

《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥參考》第1版已面世五年，隨著臨床實(shí)踐的發(fā)展和臨床證據(jù)的積累，有必要進(jìn)行再版工作。在北京協(xié)和醫(yī)院的牽頭下，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院、廣東省人民醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院、北京安貞醫(yī)院、北京朝陽(yáng)醫(yī)院、北京婦產(chǎn)醫(yī)院、天津市中心婦產(chǎn)科醫(yī)院、北京同仁醫(yī)院和中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院共15家醫(yī)院的中青年藥師，根據(jù)臨床實(shí)際應(yīng)用情況，按照第1版“臨床常用”和“科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)”的收錄原則，收集了目前臨床常用且有循證證據(jù)支持的175種藥物461例“說(shuō)明書(shū)之外的用法”。與2013年第1版相比，本版新增了抗感染藥物、生物制品、泌尿系統(tǒng)疾病用藥三個(gè)章節(jié)；新增了111種藥物383例“說(shuō)明書(shū)之外的用法”及相應(yīng)證據(jù)等級(jí)和文獻(xiàn)來(lái)源，同時(shí)，刪除了第1版中收錄的14種藥物53例“說(shuō)明書(shū)之外的用法”。

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