真實(shí)世界數(shù)據(jù)（real world data，RWD）是指來源于日常所收集的各種
與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)，由其產(chǎn)生的真實(shí)世界研究
（real world study，RWS）和真實(shí)世界證據(jù)（real world evidence，RWE）對(duì)醫(yī)
療器械監(jiān)管的價(jià)值也越來越受到研究者和監(jiān)管部門的廣泛關(guān)注。近年來真
實(shí)世界研究這一概念在國際上不斷掀起熱潮。相對(duì)于傳統(tǒng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)
（randomized control trial，RCT）的嚴(yán)謹(jǐn)性和局限性，RWS的多樣性和更加普
適性使其更容易受到研究者、政府及企業(yè)的青睞。
我們常說的真實(shí)世界研究確切說是真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究，是將真
實(shí)世界數(shù)據(jù)通過科學(xué)的研究設(shè)計(jì)對(duì)真實(shí)數(shù)據(jù)進(jìn)行收集，經(jīng)過辯證合理的統(tǒng)計(jì)
方法進(jìn)行確證，得到真實(shí)世界證據(jù)的過程。一方面，通過RWE 優(yōu)化臨
床實(shí)踐，為患者帶來更大效益；另一方面，助力政府評(píng)價(jià)醫(yī)療衛(wèi)生干預(yù)措施
的成本與效果，以及參與藥品和醫(yī)療器械的上市審批等工作。此外，醫(yī)藥企
業(yè)也應(yīng)用RWS 對(duì)自身產(chǎn)品通過多樣化的研究設(shè)計(jì)，從而研發(fā)出更新、更有
效的治療手段，如適應(yīng)證拓展探索、聯(lián)合用藥可行性評(píng)估、安全性監(jiān)測(cè)等。
因此，隨著RWS 的概念、分類及應(yīng)用場(chǎng)景的不斷成熟，各方面對(duì)于RWS 的
關(guān)注度也越來越高，本書也將圍繞目前RWS 的基礎(chǔ)概念、技術(shù)方法及行業(yè)
內(nèi)優(yōu)秀案例展開論述，為讀者帶來新的視角。
目 錄
篇 政策篇
第1 章 真實(shí)世界研究的發(fā)展歷程 2
第2 章 真實(shí)世界研究的相關(guān)定義10
第1 節(jié) 真實(shí)世界數(shù)據(jù) 10
第2 節(jié) 真實(shí)世界證據(jù) 18
第3 節(jié) 真實(shí)世界研究 18
第4 節(jié) 真實(shí)世界數(shù)據(jù)適用性評(píng)估 19
第3 章 真實(shí)世界研究常見設(shè)計(jì)類型及統(tǒng)計(jì)分析方法24
第1 節(jié) 常見設(shè)計(jì)類型 24
第2 節(jié) 統(tǒng)計(jì)分析方法 32
第4 章 真實(shí)世界研究的常見應(yīng)用情形33
第1 節(jié) 為新藥和醫(yī)療器械注冊(cè)上市提供證據(jù) 33
第2 節(jié) 為藥品和醫(yī)療器械市場(chǎng)準(zhǔn)入或藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提供依據(jù) 34
第3 節(jié) 名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、中藥制劑的經(jīng)驗(yàn)總結(jié)與臨床研發(fā) 35
第4 節(jié) 為已上市藥械說明書中適用范圍、適應(yīng)證、
禁忌證變更提供證據(jù) 35
第5 節(jié) 為治療罕見病的藥物與醫(yī)療器械上市審批及上市后
再評(píng)價(jià)提供證據(jù) 36
第6 節(jié) 總覽和精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群 37
第7 節(jié) 藥物安全在真實(shí)醫(yī)療實(shí)踐中的全面評(píng)估 37
第5 章 真實(shí)世界證據(jù)用于監(jiān)管決策、全生命周期管理、
以患者為中心的其他應(yīng)用41
第1 節(jié) 指導(dǎo)臨床研究設(shè)計(jì) 41
第2 節(jié) 精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群 41
第3 節(jié) 重大公共衛(wèi)生事件下的決策依據(jù) 42
第4 節(jié) 加速跨國先進(jìn)藥械進(jìn)入國門 42
第6 章 真實(shí)世界證據(jù)的應(yīng)用前景與展望44
第二篇 技術(shù)篇
第7 章 真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)中的考量49
第1 節(jié) 研究設(shè)計(jì)要素 49
第2 節(jié) 時(shí)間段的定義 49
第3 節(jié) 研究人群及入排標(biāo)準(zhǔn) 50
第4 節(jié) 合規(guī)性（知情同意和倫理審批） 51
第5 節(jié) 樣本量 52
第6 節(jié) 處理數(shù)據(jù)差異和重復(fù)記錄 52
第7 節(jié) 不同數(shù)據(jù)庫整合的問題 53
第8 節(jié) QA/QC 計(jì)劃的文件 54
第8 章 真實(shí)世界研究中的數(shù)據(jù)治理55
第1 節(jié) 數(shù)據(jù)治理的概念和挑戰(zhàn) 55
第2 節(jié) 真實(shí)世界數(shù)據(jù)的來源 57
第3 節(jié) 數(shù)據(jù)治理流程設(shè)計(jì) 65
第4 節(jié) 智能化系統(tǒng)在真實(shí)世界研究中的應(yīng)用 71
第9 章 真實(shí)世界研究中的統(tǒng)計(jì)分析76
第1 節(jié) 真實(shí)世界數(shù)據(jù)的分析要點(diǎn) 76
第2 節(jié) 統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃 77
第3 節(jié) 描述性統(tǒng)計(jì)和單因素分析 84
第4 節(jié) 多因素分析 107
第5 節(jié) 傾向性評(píng)分 126
第三篇 應(yīng)用篇
第10 章 真實(shí)世界證據(jù)支持藥品研發(fā) 140
第1 節(jié) 支持藥物臨床研發(fā)策略制訂 141
第2 節(jié) 支持臨床試驗(yàn)中研究終點(diǎn)、替代終點(diǎn)和
生物標(biāo)志物的選擇 146
第3 節(jié) 優(yōu)化臨床研究設(shè)計(jì) 148
第4 節(jié) 協(xié)助設(shè)定臨床試驗(yàn)的患者入排標(biāo)準(zhǔn) 149
第5 節(jié) 協(xié)助患者招募 152
第6 節(jié) 真實(shí)世界證據(jù)作為單臂臨床試驗(yàn)的外部歷史對(duì)照 155
第7 節(jié) 實(shí)效性隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)支持新藥注冊(cè) 158
第11 章 市場(chǎng)準(zhǔn)入與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué) 165
第1 節(jié) 真實(shí)世界研究支持循證準(zhǔn)入 以C 藥為例 165
第2 節(jié) 不同上市后藥品的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)
以骨關(guān)節(jié)炎治療領(lǐng)域?yàn)槔?169
第12 章 中醫(yī)藥的臨床研究 175
第1 節(jié) 中藥臨床試驗(yàn)法規(guī)的相關(guān)要求 176
第2 節(jié) 中醫(yī)藥開展真實(shí)世界研究的意義 178
第3 節(jié) 中醫(yī)藥真實(shí)世界研究的設(shè)計(jì) 180
第4 節(jié) 中醫(yī)藥真實(shí)世界研究應(yīng)用案例 182
第5 節(jié) 中醫(yī)藥真實(shí)世界研究與循證醫(yī)學(xué) 193
第13 章 已上市藥物的說明書變更 198
第1 節(jié) 增加適應(yīng)證申請(qǐng)E藥198
第2 節(jié) 改變用藥途徑 200
第3 節(jié) 改變劑量和給藥方案申請(qǐng) 201
第14 章 罕見病 204
第1 節(jié) 真實(shí)世界研究在罕見病中的應(yīng)用 204
第2 節(jié) 中國戈謝病高危篩查項(xiàng)目
真實(shí)世界研究在罕見病領(lǐng)域的實(shí)際應(yīng)用案例 215
第15 章 真實(shí)世界數(shù)據(jù)總覽和精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群 223
第1 節(jié) 真實(shí)世界數(shù)據(jù)總覽 223
第2 節(jié) 精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群 226
第3 節(jié) 真實(shí)世界證據(jù)支持更精準(zhǔn)的目標(biāo)人群定位案例 226
第4 節(jié) P藥上市后承諾性研究246
第16 章 藥物安全 252
第1 節(jié) 真實(shí)世界安全性數(shù)據(jù)支持藥品新適應(yīng)證批準(zhǔn)的監(jiān)管決策253
第2 節(jié) 利用真實(shí)世界證據(jù)評(píng)估藥物風(fēng)險(xiǎn)控制措施的有效性 257
第3 節(jié) 上市后藥物安全性再評(píng)價(jià)真實(shí)世界研究案例 262
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