隨著基礎(chǔ)研究的不斷發(fā)展，特別是體外成功分離出人類胚胎干細(xì)胞的技術(shù)，引起了世界科學(xué)界的廣泛重視，成為人類醫(yī)學(xué)發(fā)展史上的里程碑式的進(jìn)展。從理論上說，干細(xì)胞具有治療所有疾病的潛能，其中造血干細(xì)胞移植是二十世紀(jì)臨床應(yīng)用最成熟的干細(xì)胞技術(shù)，已成功應(yīng)用于治療多種惡性及非惡性血液系統(tǒng)疾病和先天性遺傳性等疾病，全球已有數(shù)百萬例患者接受造血干細(xì)胞移植。近30 年來移植供者的多樣化是造血干細(xì)胞移植進(jìn)展的標(biāo)志。
臍帶血是重要的人類細(xì)胞生物資源，是造血干細(xì)胞的主要來源之一，同時也是干細(xì)胞研究及應(yīng)用理想的細(xì)胞來源。臍帶血因來源豐富、取材方便、對婦嬰無害、不涉及倫理問題且為實物凍存等獨特的優(yōu)勢，過去30 余年來，臍帶血移植（umbilical cord blood transplantation，UCBT）取得了快速的發(fā)展和廣泛的臨床應(yīng)用。不同于其他來源的造血干細(xì)胞，臍帶血中的細(xì)胞更年輕更富有活力，造血干細(xì)胞、各類免疫細(xì)胞和其前體細(xì)胞數(shù)量更豐富，尤其免疫細(xì)胞以nave T 淋巴細(xì)胞為主，記憶T 淋巴細(xì)胞少。因此，供受者間人類白細(xì)胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）不相合程度的耐受性更高。同時臍帶血在體內(nèi)能夠擴(kuò)增和誘導(dǎo)分化為功能成熟的各種效應(yīng)細(xì)胞，移植后供者免疫重建與受者的相容性更好，同時移植后可誘導(dǎo)出較強的移植物抗腫瘤作用。鑒于臍帶血的生物學(xué)和免疫學(xué)的特點，UCBT 后慢性移植物抗宿主�。╟hronic graft versus host disease，cGVHD）的發(fā)生率低且程度輕，移植后原發(fā)病的復(fù)發(fā)率也較低。但是由于采集的單份臍帶血體積（或容量）有限，所含的有核細(xì)胞數(shù)及CD34 細(xì)胞數(shù)的總量相對固定，用于移植的細(xì)胞數(shù)量僅為外周血或骨髓移植細(xì)胞數(shù)的10%～20%，因此，UCBT 后造血重建的速度較其他移植類型慢，早期臨床報道中植入率也較低。中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）開展UCBT 臨床研究20 余年，采用的清髓性不含抗胸腺細(xì)胞球蛋白（antithymocyte globulin，ATG）的UCBT 技術(shù)方案治療惡性血液病1 900 余例，獲得97% 以上的植入率，已成功解決了UCBT 植入難的臨床瓶頸問題。隨著中國公共臍帶血庫容量的增加及質(zhì)量體系的建立和完善，開展UCBT 的中心和病例數(shù)也在不斷增多。同時，在免疫細(xì)胞治療風(fēng)起云涌的時代，臍帶血作為重要的新興干細(xì)胞來源，也被廣泛應(yīng)用于干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究領(lǐng)域，如臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞用于組織修復(fù)和器官再造等。臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞用于心肌病變、肝臟衰竭、糖尿病足、老年癡呆和腦癱等疾病的輔助治療，臨床上也取得了可喜的療效，有望成為重要的干細(xì)胞治療技術(shù)。
在這種背景下，新近從事UCBT 的醫(yī)務(wù)人員需要臨床指導(dǎo)工具書。作者邀請了國內(nèi)多名造血干細(xì)胞移植專家撰寫本書，書中匯總了國內(nèi)外有關(guān)臍帶血的基礎(chǔ)研究和臍帶血的體外擴(kuò)增，探討了UCBT 治療各種疾病的臨床方案，參考了大量文獻(xiàn)并融合了各專家多年的移植經(jīng)驗，系統(tǒng)、全面、詳細(xì)地介紹了UCBT技術(shù)，包括UCBT 中如何篩選合適的臍帶血、如何選擇移植方案、如何處理移植相關(guān)并發(fā)癥，以及移植過程中的護(hù)理等要點。旨在更廣泛推廣UCBT 技術(shù)和指導(dǎo)臨床醫(yī)師規(guī)范應(yīng)用，切實打造一項具有中國特色的UCBT 方案，拓寬UCBT 的適應(yīng)證，增加UCBT 的受益病種，進(jìn)一步提高患者生存率及生存質(zhì)量。
在全書編寫過程中，各位編者竭盡所能，態(tài)度嚴(yán)謹(jǐn)，力求準(zhǔn)確。借此衷心地感謝各位編委為本書的編寫所付出的辛勤勞動和杰出智慧，感謝為本書的校對、審核辛苦工作的同仁們。感謝國家自然科學(xué)基金委員會給予的資助。鑒于本人學(xué)術(shù)水平和實驗技術(shù)有限，書中內(nèi)容雖經(jīng)過反復(fù)斟酌，仍難以盡善盡美，難免有諸多疏漏和不足之處，敬請各位專家和讀者批評指正。
孫自敏
2023 年 8 月24 日于合肥